Neue Genfähren wecken Hoffnung für Patienten mit Mukoviszidose

Neue Genfähren wecken Hoffnung für Patienten mit Mukoviszidose


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28.01.2019 17:13

Neue Genfähren wecken Hoffnung für Patienten mit Mukoviszidose

Kinder mit Mukoviszidose haben trotz Fortschritte in der symptomatischen Behandlung eine deutlich verkürzte Lebenserwartung. Sie leiden an schweren Infektionen der Lunge, verbunden mit einer zunehmenden „Verschleimung“ der Atemwege. Die Erkrankung wird durch Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen hervorgerufen. Daraus resultiert eine Fehlfunktion eines Chloridkanals. Ärzte und Wissenschaftler um Professor Joseph Rosenecker am Dr. von Haunerschen Kinderspital des LMU-Klinikums München haben nun ein neues Verfahren entwickelt, um die Funktion des defekten Chloridkanals in den Atemwegsepithelzellen wiederherzustellen.

Das Forscherteam hat eine neue Klasse von nicht-viralen Genvektoren entwickelt, mit deren Hilfe eine gesunde Kopie des CFTR-Gens mittels einer Transposase sowie einer synthetisch hergestellten Boten-RNA über eine Inhalation in die DNA von Epithelzellen eingebracht werden kann. Diese Strategie führte zu einer langanhaltenden Expression des CFTR-Proteins in den Atemwegszellen transgener Mäuse.

Dr. Shan Guan, der Erstautor der Studie, erklärt: „Nur dank einer guten wissenschaftlichen Zusammenarbeit mit akademischen Partnern in Hannover, Freiburg, Münster und Langen, einer Brücke in die biotechnologische Industrie (ethris GmbH, München) sowie einer Förderung durch das BMBF konnte dieses Projekt zum Erfolg geführt werden – nun sind klinische Studien nötig, die zeigen müssen, ob wir mit dieser Technologie in Zukunft auch Kindern mit Mukoviszidose helfen können.“
Die neue Vektortechnologie könnte unter Umständen auch bei anderen seltenen Lungenerkrankungen zum Einsatz kommen.

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Plötzlich gesund

Fortschreitende Naturerkenntnis, ganz allgemein gesprochen, ‘Wissenschaft’, ist der stärkste Feind des medizinischen Wunders. Was unseren Vorfahren als Wunder erschien, was einfache Naturvölker heute noch in heftige Erregung versetzt, das berührt den zivilisierten Menschen längst nicht mehr.
Doch es gibt einen Gegensatz, der jedem Denkenden sofort auffällt: der unerhörte, durchaus nicht abgeschlossene Aufstieg der wissenschaftlichen Heilkunde und die ebenso unerhörte Zunahme der Laienbehandlung und der Kurpfuscherei. Man schätzt die Zahl der Menschen, die der Schulmedizin kein Vertrauen schenken, auf immerhin 50 Prozent.
Wie kann es sein, daß Laienbehandler und Kurpfuscher immer wieder spektakuläre Erfolge aufweisen, von denen die Sensationspresse berichtet?
Der Autor geht dieser Frage nach und kommt zu interessanten Erkenntnissen, aus denen er Vorschläge für eine bessere Krankenbehandlung durch seine ärztlichen Standesgenossen ableitet.

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Wissenschaftliche Ansprechpartner:

Prof. Dr. Joseph Rosenecker
Dr. von Haunersches Kinderspital
Klinikum der Universität München (LMU)

Tel: +49 89 4400 57713
E-Mail: Joseph.Rosenecker@med.uni-muenchen.de


Originalpublikation:

https://www.nature.com/articles/s41565-018-0358-x


Merkmale dieser Pressemitteilung:
Journalisten, Wissenschaftler
Medizin
überregional
Forschungsergebnisse, Wissenschaftliche Publikationen
Deutsch


Quelle: IDW